Без слуховых аппаратов: новая генная терапия помогла глухим детям впервые услышать звуки

Генная терапия помогла детям с редкой наследственной формой глухоты начать слышать, пишет People со ссылкой на пресс-релиз медицинского центра города Цинциннати Cincinnati Children’s Hospital и результаты исследования в The New England Journal of Medicine.

Речь идет о нарушениях в гене OTOF, который отвечает за выработку белка отоферлина, необходимого для нормальной передачи звуковых сигналов во внутреннем ухе.

В испытании участвовали в том числе брат и сестра из Узбекистана — трехлетний Абду и годовалая Сумая. Оба родились с глубокой потерей слуха.

Во время процедуры препарат с рабочей копией гена вводят непосредственно во внутреннее ухо. Уже через четыре недели после лечения Абду начал различать звуки, а позже его слух приблизился к нормальному диапазону. Он также начал развивать речь.

После успешного результата такую же терапию получила его сестра.

По данным испытания, девять из первых 12 участников спустя менее шести месяцев смогли слышать звуки громкостью 70 децибел и тише.

Врачи продолжают наблюдать за пациентами, поэтому говорить об окончательных результатах пока рано. Однако первые данные показывают, что генная терапия может стать альтернативой кохлеарным имплантам для части пациентов с глухотой, вызванной мутациями OTOF.