Американские ученые научились «отключать» лишнюю хромосому при синдроме Дауна

Американские молекулярные биологи создали усовершенствованную версию редактора генома CRISPR/Cas (лауреата Нобелевской премии). Она способна отключать дополнительную копию 21-й хромосомы у людей с синдромом Дауна. Для этого используется особая последовательность РНК. Итоги испытаний на клетках опубликовал журнал PNAS.

По словам исследователей из Гарвардского университета под руководством Волни Шина, синдром Дауна затрагивает работу примерно 500 генов, поэтому точечные правки геномом здесь неэффективны. Теоретически болезнь можно подавить, внедрив в лишнюю хромосому фрагмент XIST (участок женской X-хромосомы, который «выключает» одну из ее копий). Однако раньше мешала большая длина XIST.

Ученые модифицировали редактор CRISPR/Cas так, чтобы он вставлял не двойную, а одинарную спираль ДНК. В сочетании с изменениями в белке Cas9 это позволило отключать лишнюю 21-ю хромосому в 40% случаев (ранее — лишь в 1–8%). В культурах стволовых клеток от носителей синдрома Дауна работа генов нормализовалась. Команда планирует переходить к тестам на животных.

Ранее сообщалось о том, что защитник Нино может покинуть «Зенит» из-за синдрома Дауна у сына.