Какова цена возможности вылечиться за один укол: две смерти в Китае снова подняли спор о генной терапии

Две нераскрытые смерти во время испытаний генного редактирования в Китае снова подняли вопрос о том, как быстро можно двигать экспериментальные методы лечения и где должна проходить граница риска, пишет Forbes. Генная и клеточная терапия уже помогают при серповидноклеточной анемии, спинальной мышечной атрофии, наследственной слепоте, гемофилии и некоторых видах рака крови, но ее история строилась и на тяжелых ошибках.

Первым известным погибшим в испытании генной терапии стал 18-летний Джесси Гелсингер. В 1999 году он получил высокую дозу аденовирусного вектора и умер через четыре дня от тяжелой иммунной реакции и полиорганной недостаточности. Позже были случаи лейкемии у детей, лечившихся от тяжелого иммунодефицита, и смерти после высоких доз вирусных векторов.

Каждая такая трагедия меняла правила: усиливались контроль доз, отчетность о побочных событиях и требования к прозрачности. Поэтому автор Forbes подчеркивает: сам факт смерти во время испытания не является приговором технологии. Главное — быстрое раскрытие данных и честное расследование.

В Китае спор вызвал метод, когда больницы могут проводить экспериментальные исследования без прямого надзора национального регулятора. Власти уже ужесточают правила, но остается вопрос, хватит ли этого для открытого раскрытия рисков.

От многообещающей генной терапии зависят жизни многих пациентов. Но она держится на доверии: если что-то идет не так, об этом нельзя молчать.