Найден способ переписать гены и победить редкие болезни

Американские исследователи разработали новую технологию генной терапии, способную исправлять широкий спектр наследственных мутаций. Метод основан на ретронах — участках бактериальной ДНК, которые защищают микроорганизмы от вирусных атак. Работа опубликована в журнале Nature Biotechnology, передает Общественная Служба Новостей.

В эксперименте ученые применили технологию на рыбках данио-рерио, страдавших сколиозом из-за генетических нарушений. В результате удалось восстановить нормальную структуру позвоночника, что стало первым подтверждением эффективности метода на позвоночных организмах.

Ранее ретроны показывали крайне низкие показатели — не более 1,5% клеток подвергались успешной модификации. После доработки системы этот показатель вырос до 30%, что стало значительным прорывом в области генной инженерии.

В отличие от широко известной технологии CRISPR/Cas9, новая методика позволяет не просто вырезать поврежденные участки ДНК, а полностью заменять их здоровыми копиями. Это открывает возможность для точного и безопасного исправления наследственных дефектов.

Один из авторов исследования, молекулярный биолог Джесси Баффингтон, отметил, что главная цель проекта — создание универсального инструмента, подходящего для лечения множества редких заболеваний, вызванных мутациями ДНК.

Ранее сообщалось, почему психопаты тянутся к прикосновениям во время ссор.