Генная терапия против старения: человечество стало еще ближе к вечной молодости

Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) выдало компании Life Biosciences разрешение на первую фазу клинических испытаний генной терапии против старения под названием ER-100. Начинать решили с лечения возрастных изменений глаз. В научном сообществе это событие уже сравнивают с запуском первого спутника — прорыв, способный изменить представления о возможностях медицины. Корреспонденты KP.RU изучили детали проекта вместе с ведущими российскими экспертами.

ER-100 представляет собой генную терапию, специально разработанную для борьбы с процессами старения. Обезвреженный вирус-носитель доставляет в клетки три ключевых гена — OCT4, SOX2 и KLF4. Эти гены входят в знаменитый «коктейль Яманаки», за открытие которого японский ученый Синъя Яманака получил Нобелевскую премию по физиологии и медицине в 2012 году.

Механизм действия основан на способности взрослых клеток под влиянием факторов Яманаки возвращаться в состояние, близкое к эмбриональным стволовым клеткам. Однако полное перепрограммирование до уровня стволовых опасно — резко возрастает риск развития опухолей. Поэтому разработчики из Life Biosciences применили подход частичного перепрограммирования. Клетки не превращаются в «младенческие», а лишь сбрасывают накопленные за годы эпигенетические изменения.

Как пояснила в своем Telegram-канале врач-эндокринолог, доктор медицинских наук Зухра Павлова, с возрастом в клетках накапливаются эпигенетические изменения — сбиваются химические метки на ДНК, регулирующие работу генов. Частичное перепрограммирование теоретически способно восстановить исходные настройки и вернуть клеткам более молодое состояние.

Выбор глаз в качестве первого органа для испытаний не случаен. Во-первых, глаз — относительно изолированный орган, препарат вводится локально, что минимизирует риски системного воздействия. Во-вторых, результаты терапии можно оценить объективно с помощью приборов, измеряющих остроту и поля зрения, состояние сетчатки. В-третьих, многие болезни глаз представляют собой классическое проявление старения клеток. Успех в этом направлении станет убедительным доказательством перспективности метода для других тканей.

В первой фазе исследований примут участие, предположительно, 10-20 человек. Основная задача — проверка безопасности: переносимость терапии, иммунный ответ организма на вирус-носитель и возможные побочные эффекты. Оценка эффективности — задача следующих этапов.

Директор Российского геронтологического научно-клинического центра Пироговского университета, главный внештатный гериатр Минздрава России Ольга Ткачева в своем Telegram-канале отметила, что в исследовании будут участвовать пациенты с открытоугольной глаукомой и неартериитной передней ишемической оптической нейропатией. Это возрастные заболевания глаз, для которых на сегодняшний день не существует специфического лечения. Внимание ученых будет сосредоточено на безопасности терапии, иммунном ответе и влиянии на зрительные функции.

До возможного рутинного применения препарата у пациентов могут пройти годы. Необходимы вторая и третья фазы клинических исследований с участием тысяч добровольцев, а также доказательства долгосрочной безопасности метода. Однако сам факт того, что технология эпигенетического омоложения клеток впервые дошла до испытаний на людях, эксперты называют заметным шагом для науки о старении.

За последние два десятилетия биология старения совершила колоссальный прорыв. Ученые научились измерять биологический возраст по эпигенетическим часам, выявили десятки драйверов старения — от укорочения теломер до хронического воспаления. Появились методы замедления этих процессов у мышей. ER-100 — первый случай, когда один из самых мощных инструментов, факторы Яманаки, дошел до человека. Впереди долгий путь, но человечество, по словам Ольги Ткачевой, стало еще на один шаг ближе к мечте об омоложении.

Ранее сообщалось, что в онкоцентре Блохина создают тест, который заменит биопсию.